Terapia revolucionária de RNA melhora primeiro paciente e pode transformar tratamento de doenças genéticas

]]> Um homem que sofria de um tipo raro de doença do neurônio motor apresentou uma “melhora significativa”, continuando a trabalhar como médico, após ser a primeira pessoa a ser tratada com um medicamento desenvolvido para atingir a mutação genética específica que causava a sua doença. Documentário com João Moreira Salles e Louise Botkay tem sessão gratuita no Rio Taxa de incêndio: confira valores e datas de pagamento no Estado do Rio em 2027 Monique Evans contesta pioneirismo no carnaval após Eloína coroar Anitta: 'Eu fui a primeira' O homem sofre com uma forma de doença do neurônio motor de progressão lenta conhecida popularmente como esclerose lateral amiotrófica (ELA), uma condição genética que leva ao acúmulo de proteína, o que contribuiu para a morte dos neurônios motores. A ELA ficou famosa por conta de Stephen Hawking, físico revolucionário que faleceu em 2018 após sofrer com a doença desde 1963, aos 21 anos Tratamento é pioneiro O médico foi o primeiro a receber o tratamento de RNA conhecido como terapia com oligonucleotídeos antissenso. Ao contrário de terapias genéticas comuns, que buscam alterar os genes da pessoa, o tratamento recebido pelo homem utiliza pequenas cadeias de material genético para atingir o RNA produzido pelo gene e reduzir a quantidade de proteína produzida, afirma a revista Nature. Para Steve Vucic, neurologista e pesquisador de ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica) na Universidade de Sydney, na Austrália, o resultado do tratamento é um “empolgante primeiro passo”. No entanto, nota, é difícil dizer se o medicamento será uma cura para a doença ou se pelo menos será capaz de impedir a progressão da doença. Terapia de RNAé 'o futuro' Para Fleur Garton, uma pesquisadora de doenças neurológicas da Universidade de Queensland em Brisbane, terapias de oligonucleotídeos antissenso são o futuro para o tratamento de pessoas que sofrem de ELA. Cerca de 5 a 10% das pessoas que têm a condição sofrem de alguma mutação genética conhecida. Tratamentos com terapia de RNA se mostraram, até o momento, seguros, além de poderem ser desenvolvidos para pessoas com mutações genéticas comuns, para aquelas com mutações raras ou mesmo únicas, e para pessoas…