Lito Sousa recebeu composto que nunca havia sido testado em humanos; entenda como a substância experimental age no cérebro

]]> Entenda como funciona a Creutzfeldt-Jakob, doença do influenciador Lito Sousa O influenciador Lito Sousa morreu nesta quinta-feira (1º), em decorrência de complicações da doença de Creutzfeldt-Jakob. Ele havia recebido, cerca de duas semanas antes, uma substância que nunca tinha sido administrada em uma pessoa: o ALN-6457, desenvolvido pela farmacêutica americana Regeneron em parceria com a Alnylam Pharmaceuticals, uma aposta contra a doença de Creutzfeldt-Jakob, para a qual não existe tratamento capaz de interromper a progressão. A aplicação foi revelada pela esposa dele, Mila Seidl, em vídeo divulgado em 14 de setembro. Ela contou que Lito já estava internado na Unidade de Terapia Intensiva (UTI) por complicações da doença quando recebeu o composto, no fim de semana anterior, e que não houve reação adversa, um dos riscos de testar em humanos uma molécula inédita. A equipe médica esperava que exames feitos seis semanas depois indicassem se o quadro havia mudado. Como o composto ainda não passou pelas fases de testes clínicos, quase nada foi publicado sobre ele. O que existe é preliminar, e o g1 reuniu esses indícios para explicar o que se sabe sobre a substância. Reprodução/YouTube O que é o uso compassivo O ALN-6457 chegou a Lito por um mecanismo regulatório chamado uso compassivo. Ele autoriza pacientes com doenças graves, debilitantes ou que ameaçam a vida a receber medicamentos, produtos biológicos ou dispositivos ainda experimentais e sem registro sanitário, desde que não haja alternativa terapêutica eficaz. A permissão para o caso de Lito foi concedida pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O "ALN" no nome do composto vem da Alnylam, que trabalha com a Regeneron em medicamentos voltados ao sistema nervoso central. Documentos públicos da Alnylam mostram que as doenças priônicas, grupo que reúne a Creutzfeldt-Jakob e outras causadas pela mesma proteína, estavam entre os alvos da colaboração desde o início, ao lado de Alzheimer e Parkinson. Um freio na fábrica da proteína A doença de Lito nasce de uma proteína chamada príon. Em sua forma normal, ela existe no cérebro sem causar problemas. Na Creutzfeldt-Jakob, uma versão dobrada de…